Difference between revisions 813082 and 862672 on tewiki

{{యాంత్రిక అనువాదం}}
{{వికీకరణ}}
మానవుల [[జీవకణం]] మరియు [[కణజాలాల]]లోకి [[జన్యువులను]] ప్రవేశ పెట్టడం ద్వారా [[వ్యాధి]]కి చికిత్స చేయటాన్నే '''జన్యు చికిత్స''' అంటారు, ఉదాహరణకు [[వంశపారంపర్య వ్యాధి]]లో ఒక హానికారక [[రూపాంతర]] [[జన్యువు]] స్థానంలో ఒక ప్రయోజనాత్మక జన్యువు ఉంచబడుతుంది. వివాస్పదమైనప్పటికీ, "అభివృద్ధి" అనే లక్ష్యం దిశగా ఒకరి జన్యుక్రమాన్ని మరియు ధర్మాన్ని మార్చటం ద్వారా జన్యు చికిత్స మానవ జన్యు అభివృద్ధికి ఉపయోగపడుతుంది. ఈ సాంకేతికత ఇంకా శైశవదశలోనే ఉన్నప్(contracted; show full)

ఇది స్పష్టంగా అతిసూక్ష్మీకరణ, మరియు వైరల్ ఆరోహకాలని ఉపయోగించుకొనే జన్యు చికిత్సలో అనేక ఇబ్బందులు ఉంటాయి, అవి: శరీరంలోని సరిఅయిన లక్ష్య కణానికే వైరస్ వ్యాధిని సంక్రమింప చేస్తుందని రూఢి చేసుకుని,మరియు ప్రవేశపెట్టబడిన జన్యువు జన్యుపదార్ధంలో అంతకుమునుపే ఉన్న ముఖ్య జన్యువులు వేటినీ భంగపరచదని రూఢి చేసుకొని, అవాం
చఛనీయ సంఘటనల వల్ల వచ్చే ఇబ్బందులను అరికట్టాలి. అయినప్పటికీ , జన్యు ప్రవేశం యొక్క ఈ ప్రాధమిక పధ్ధతి బాగా వృద్ధిలోకి వచ్చే అవకాశం కనిపిస్తోంది మరియు వైద్యులు మరియు శాస్త్రవేత్తలు రాబోయే ఎంత పెద్ద సమస్యనయినా పరిష్కరించటానికి తీవ్రంగా కృషిచేస్తున్నారు.

==== రెట్రో వైరసులు ====

(contracted; show full)

X-లింక్డ్ [[సేవేర్ కంబైండ్ ఇమ్మ్యునో డేఫిషిఎంసి]] (X-SCID) చికిత్స కొరకు రెట్రోవైరల్ ఆరోహకాలను ఉపయోగించి చేసే జన్యుచికిత్స ఈరోజు వరకు జరిగిన జన్యు చికిత్సలలో అత్యంత జయప్ర
దథమైన అనువర్తనం. ఫ్రాన్స్ మరియు బ్రిటన్ లలో ఇరవై మంది కన్నా ఎక్కువ రోగులకు చికిత్స జరిగింది, ఎక్కువమందిలో నిరోధక వ్యవస్థ పునర్నిర్మాణము జరగడం గమనించారు. ఫ్రెంచ్ X-SCID జన్యు చికిత్స ప్రయత్నంలో చికిత్స పొందుతున్న రోగులలో [[ల్యుకేమియా]](రక్తపు కాన్సర్) ఉన్నట్లు కనుగొనటంతో USA లో ఈ విధమైన ప్రయత్నాలను నిలిపివేశారు లేదా నిర్బంధించారు. ఈరోజు వరకు, రెట్రోవైరల్ ఆరోహకాల చేత జరిగిన ఆగమన ఉత్పరివర్తనాల కారణంగా, ఫ్రెంచ్ ప్రయత్నంలో నలుగురు పిల్లలు మరియు బ్రిటిష్ ప్రయత్నంలో ఒకరు ల్యుకేమియాకు లోనయ్యారు. సాధారణ ల్యుకేమియా-వ్య(contracted; show full)ిధేయ ఉపరితలముపైన స్థాపించే [[హెపారిన్ సల్ఫేట్]] వంటి [[కణ-ఉపరితల అణువులకు]] అలాగే ప్రత్యేక [[ప్రోటీన్ గ్రాహకాలకు]] అంటిపెట్టుకునిఉంటుంది. ఈ ప్రోటీన్ గ్రాహకాలు వైరల్ ప్రోటీన్ లో ప్రవేశాన్ని-ప్రేరేపించే నిర్మాణ మార్పులను ప్రోత్సహిస్తాయి లేదా వైరసులను [[ఎండోజోములలో]] స్థిరపరుస్తుంది, ఇందులో [[ల్యుమెన్]] యొక్క ఆమ్లీకరణ [[వైరల్ కవచం]] తిరిగి అంటుకునేటట్లు ప్రేరేపిస్తుంది. రెండింటిలో ఏదోఒక సందర్భంలో, సమర్ధవంతమైన అతిధేయ కణాలలోకి ప్రవేశానికి, వైరస్ ఉపరితలంపైన ఉండే మాంసకృతులకి మరియు కణ ఉపరితలంపైన ఉండే మాంసకృతులకి మ
దధ్య ఉండే సానుకూల సంకర్షణ అవసరమవుతుంది.
జన్యు చికిత్స ప్రయోజనాల కొరకు, జన్యు చికిత్స ఆరోహకాల ద్వారా జన్యు బదిలీ(ట్రాన్స్ డక్షన్) కి సన్నద్ధంగా ఉన్న కణాల శ్రేణిని పరిమితం చేయాలని లేదా విస్తరించాలని ఒకటి కోరుకుంటుంది. ఈ దిశగా, అనేక ఆరోహకాలు అభివృద్ధి చెందాయి, ఇందులో అంతర్జనిత వైరల్ మాంసకృతుల కవచం ఇతర వైరసుల లోని మాంసకృతుల కవచం తోగాని, లేదా సంకర మాంసకృతులతోగాని బదలాయించబడుతుంది . అలాంటి [[సంకరాలు]] వైరస్ యొక్క ఒక కణంలోకి విలీనం చేయటానికి అవసరమైన వైరస్ మాంసకృతుల భాగాలను ,అదే విధంగా నిర్దిష్ట అతిధేయ కణాల మాంసకృతుల(contracted; show full)

==== లిపోప్లెక్సులు మరియు పాలిప్లెక్సులు ====

కణంలోకి కొత్త DNA విడుదలను బాగుపరచటానికి, ఆ DNA పాడుకాకుండా రక్షింపబడాలి మరియు కణంలోకి దాని ప్రవేశం అనుకూలంగాఉండాలి.  చివరకు ట్రాన్స్ఫెక్షన్ క్రమంలో అవాం
చఛిత అధోకరణం నుండి DNA ను రక్షించే సామర్ధ్యమున్న కొత్త అణువులు, లిపోప్లెక్సులు మరియు పాలిప్లెక్సులు రూపొందించబడ్డాయి.

ప్లాస్మిడ్ DNA ఒక క్రమమైన ఆకృతిగల [[మైసేల్లీ]] లేదా ఒక లైపొజొమ్ లో లిపిడ్స్ చేత కప్పబడిఉంటాయి. క్రమ ఆకృతి DNA తో సంకీర్ణం అయినప్పుడు, అది లిపోప్లెక్స్ గా పిలవబడుతుంది. రుణావేశ (వ్యతిరేక ఉద్దీపనచేయబడిన), తటస్థ, లేదా ధనావేశ (సక్రమ ఉద్దీపనచేయబడిన)అనే మూడురకాల లిపిడ్లు ఉంటాయి. ప్రారంభంలో, సంధాన వాహకాల కొరకు లిపోప్లేక్సుల నిర్మాణానికి రుణావేశ మరియు తటస్థ లిపిడ్స్ ఉపయోగించబడ్డాయి. అవి కొద్దిగా హాని(contracted; show full)

=== 2007 ===
 
1 మే 2007 న [[మూర్ ఫీల్డ్స్ నేత్ర వైద్యశాల]] మరియు [[లండన్ విశ్వవిద్యాలయ కళాశాల]]యొక్క [[నేత్ర్య వైద్య విభాగం]] వంశపారంపర్య [[రెటినా వ్యాధి]]కి ప్రపంచంలోనే మొదటి జన్యు చికిత్స ప్రయత్నాన్ని ప్రకటించారు. మొదటి శస్త్ర చికిత్స 2007 ప్రారంభంలో 23 సంవత్సరాలు వయసుగల [[రాబర్ట్ జాన్సన్]] అనే [[బ్రిటిష్]] పురుషుడు మీద జరుపబడింది.<ref>BBC న్యూస్ | హెల్త్ | ద
్రుృష్టి లోపానికి మొదటి జన్యు చికిత్స</ref> [[లెబెర్స్ కాన్జేనైటల్ అమౌరోసిస్]] అనేది [[RPE65]] జన్యువులోని ఉత్పరివర్తనాల కారణంగా వచ్చే వంశపారంపర్య అంధత్వ వ్యాధి. మూర్ ఫీల్డ్స్/UCL ప్రయత్న ఫలితాలు, ఏప్రిల్ 2008 లో [[న్యూ ఇంగ్లాండ్ జర్నల్ అఫ్ మెడిసిన్]] లో ప్రచురితమయ్యాయి. వారు RPE65 జన్యువును మోసుకెళ్ళే రీకామ్బినాన్ట్అడెనో మిళిత వైరసుల(AAV)రక్షణ గురించి పరిశోధించారు, మరియు రోగుల దృష్టి మెరుగుపడటం, మరియు మరీ ముఖ్యంగా, ఏవిధమైన ప్రత్యక్ష దుష్ఫలితాలు లేకపోవటంతో, అది సత్ఫలితాలను ఇచ్చినట్టు కనుగొన్నారు.<ref&g(contracted; show full)
{{DEFAULTSORT:Gene Therapy}}
[[వర్గం:అనువర్తిత జన్యుశాస్త్రం]]
[[వర్గం:జీవనియమాలు]]
[[వర్గం:జీవ సాంకేతిక శాస్త్రం]]
[[వర్గం:వైద్య జన్యుశాస్త్రం]]
[[వర్గం:వైద్య పరిశోధన]]
[[వర్గం:అణు జీవశాస్త్రం]]